每年，美国约有10万个骨头坏死，难以愈合，导致不可愈合的骨折，全球每年进行超过200万例骨移植手术来治疗这些骨伤害。

       然而，采用患者自身的骨头（通常从骨盆取出）进行骨移植，通常是非常痛苦的，并且意味着额外的手术，此外，这可能让患者经受长时间的疼痛并增加感染风险。另一方面，如果采用捐赠的骨骼由于自身限制通常很难整合到需要修复的地方去。

       现在，雪松-西奈医学中心（Cedars-Sinai Medical Center）的Dan Gazit和同事开发了一种利用身体自身修复的方法，结合基因治疗，干细胞和超声技术在实验动物中愈合了大量的骨裂。这项研究成果发布在世界顶级期刊《科学 转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。

       首先，研究人员将一个胶原蛋白基质（骨骼中的一种蛋白质）植入到骨折两侧的间隙，让这个基质吸引骨骼常驻干细胞，为细胞提供一个结构定居。一旦这些细胞填充了骨骼中的间隙，下一步就会涉及基因治疗，研究人员将“微泡”（含有一种称为BMP的骨生长因子）和遗传物质都注入到损伤部位，为了让遗传物质进入干细胞，科学家们使用了超声波，让脉冲提供能量促使干细胞短暂开放允许DNA片段进入。据研究人员介绍，这能够促使干细胞形成新的骨组织。

       Dan Gazit表示，在这项研究中，通过新技术处理的所有试验动物骨骼都被治愈，研究显示，未经过治疗的猪，骨骼伤害并没有愈合。

       新的方法与原先依赖病毒载体递送的其他基因疗法不同，一位原本的病毒可以永久整合到基因组中，随后促进癌症或引起致命的免疫应答，但是借助超声和微泡并不会明显地触发炎症，并且导入的表达基因在10天后检测不到。

       目前显现出很强的迹象表明这项技术正在步入正轨，随着进一步发展，他们的系统有可能被用于许多其他的组织工程中去。

来源：In situ bone tissue engineering via ultrasound-mediated gene delivery to endogenous progenitor cells in mini-pigs, May 2017, Science Translational Medicine