美国食品药品管理局（FDA）在周三一致通过了美国第一个商业性的基因疗法。这个疗法叫做“CTL019”，它通过基因手段将病人的免疫细胞进行微调，形成一个“有生命的药物”，来对抗急性淋巴性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。这将开启基因药物的新纪元。

       美国费城儿童医院的小儿科肿瘤学家约翰·玛丽斯博士（Dr. John Maris）说，“CTL019”疗法已经完全商业化，这无疑能拯救很多患有ALL的小孩和年轻人的生命，绝对是一个治疗疾病的转折点。

       “CTL019”是由瑞士制药巨头——诺华公司（Novartis）研发，用来治疗曾经无法治愈的急性B淋巴性细胞白血病（ALL）。该疗法的试用年龄范围是3～25岁。

       一位父亲麦克马洪（McMahon）心痛地讲述他的儿子Connor自从3岁患病开始遭受了12年各种各样的痛苦治疗——脊髓抽液、骨髓测试。如今，正是接受了美国杜克大学的新疗法，Connor获得了新生。

       这个疗法是如何奏效的呢？

       首先将每个病人免疫系统中成千上万的T淋巴细胞从体内移出冷冻起来。然后这些细胞被运送到诺华公司的实验室进行解冻和基因修补。基因修补使得T淋巴细胞能够有针对性地攻击ALL细胞。已经失去活性的HIV病毒（引发艾滋病的病毒）作为运载新基因的载体进入病人的T淋巴细胞内，一旦重组完成，T淋巴细胞就会攻击B细胞摧毁ALL。

       这些强大的武器——重组后的T淋巴细胞再次冷冻，送回治疗中心，输入病人体内。一个T淋巴细胞能摧毁十万个肿瘤细胞。

       不过，这个疗法需要花费30万美元（约为人民币203万）。而且，由于治疗方法很复杂，也可能会引起复杂未知的人体反应。所以目前诺华公司计划在美国30～35个被准许的医疗中心使用“CTL019”。

       事实上，FDA也对该疗法潜在的副作用有所顾虑。研究人员说，这只能靠时间来验证了。

循证来源：U.S. Food and Drug Administration: "Search Results:CTL019 (tisagenlecleucel)."